生命与医学 · OECD FoS 3.1 · 教育部 1007 药学
药学与药物研发
Pharmacy & drug discovery
L2局部突破 ↑ 上升 综合分 2.20 · 上次复审 2026-10-21 · 下次复审 2027-01-19
最大突破 2026-10-20 AI 影响 · 重要学科影响 · 重要
Radical Numerics：Omnii-1 设计的噬菌体在同情用药途径下首次用于耐药大肠杆菌感染患者 ↗
AI：基因组语言模型设计的 T7 噬菌体变体首次进入人体（实验室中清除了患者分离株）；学科：个性化噬菌体疗法的新路径，但单例、未披露疗效，尚无同行评审
分级理由
AI 发现/设计的药物已进入后期临床：Insilico 的 rentosertib 2a 期结果发表于 Nature Medicine（2025）并已开展 3 期；武田 zasocitinib 3 期头对头胜过 Sotyktu（媒体称 AI 设计）。截至 2026-10 尚无“AI 设计药”获批上市。
S = 0.30·method + 0.35·discovery + 0.25·adoption + 0.10·education（教育缺证据时记 0 分；若为空则按其余权重归一）
依据来源
- nature.com/articles/s41591-025-03743-2
- biospace.com/drug-development/takedas-ai-designed-pill-bests-bms-sotyktu-in-head-to-head-psoriasis-trial
- stateof.ai/2026-explore/answers/ai-drugs-phase-3
综合分 1.5–2.49：至少一项经同行评审或官方验证、AI 起关键作用的成果，或某一维度已达到 3 分；但常规工作流整体未变。 全部分级标准 →
研究方向
靶点发现生成式分子设计结构与亲和力预测临床试验优化
论文
- A generative AI-discovered TNIK inhibitor for idiopathic pulmonary fibrosis: a randomized phase 2a trial rentosertib（TNIK 抑制剂）2a 期结果发表（Nature Medicine）
AI 设计药物首个随机对照 2a 期结果在顶刊发表
2025-06-03 · Nature Medicine
- A small-molecule TNIK inhibitor targets fibrosis in preclinical and clinical models Insilico：AI 发现靶点 + 生成式设计的 TNIK 抑制剂从发现到临床全过程（Nature Biotechnology）
首个公开发表全流程的“AI 靶点 + AI 分子”药物
2024-03-08 · Nature Biotechnology
- Discovery of a structural class of antibiotics with explainable deep learning 可解释深度学习发现一类新的结构类别抗生素（Nature）
发现对 MRSA 有效的新结构类别，并解释模型依据的子结构
2023-12-20 · Nature
- Deep learning-guided discovery of an antibiotic targeting Acinetobacter baumannii 深度学习发现窄谱抗生素 abaucin，靶向鲍曼不动杆菌（Nat. Chem. Biol.）
AI 针对 WHO 头号耐药病原体找到新化合物
2023-05-25 · Nature Chemical Biology
- PRISM：引入先验关系信息的自监督建模提升溶解度分布外泛化 PRISM: Prior Relational Information for Self-supervised Modeling to Enhance Solubility OOD Generalization
让自监督模型显式学习溶质与溶剂间的化学关系，改善对未见溶质、溶剂及混合溶剂的溶解度预测。
2026-10-19 · arXiv · Xinyi Chen, Jiahuan Pang, Titus Chima, Paul Weng
- 用生成式检索做反向靶点垂钓及蛋白质组规模基准 Generative Retrieval for Reverse Target Fishing with a Proteome-Scale Benchmark
把为分子寻找蛋白靶点的问题改写为生成式检索，提出 GenFish 和蛋白质组规模的基准。
2026-10-17 · arXiv · Zhichao Deng, Haichuan Tan, Xin Hong, Huaizhi Wang
- 结构药物设计中生成模型的选择性问题 On the Selectivity of Generative Models in Structure-Based Drug Design
指出多数深度生成模型只优化与单一靶点的结合而忽略选择性，研究如何让设计的小分子避免脱靶。
2026-10-16 · arXiv · Ella Miray Rajaonson, Jungyoon Lee, William Chau, Alan Aspuru-Guzik
- PairIT：低数据条件下的自回归 Transformer 分子优化 PairIT: Autoregressive Transformers for Low-Data Molecule Optimization
提出 PairIT 训练框架，在数据稀少时以种子分子为条件、同时优化多个性质生成新分子。
2026-10-13 · arXiv · Hannah Lawrence, Bodhi P. Vani, Ji Won Park, Natasa Tagasovska
- PMO-Dock：分子优化中对接、特异性与泛化的基准 PMO-Dock: Benchmarking Docking, Specificity, and Generalization in Molecular Optimization
在 PMO 基准基础上加入基于对接的目标，为结构药物设计中的分子优化提供统一公平的评测。
2026-10-13 · arXiv · Gor Simonyan, Tatevik Abrahamyan, Narek Abelyan, Tigran Fahradyan
- MFG：多轮反馈引导的分子优化 MFG: Multi-turn Feedback Guided Molecular Optimization
用多轮计算或实验反馈引导大模型逐步修改分子，同时改进多个性质并保持结构相似。
2026-10-13 · arXiv · Trieu Nguyen, Frazier N. Baker, Ruoxi Gao, Daniel Adu-Ampratwum
- 通过条件能量先验学习扰动特异表示以预测细胞响应 Learning Perturbation-Specific Representations through Conditional Energy Prior for Cellular Response Prediction
提出 PerturbEnergy，用条件能量先验分离扰动特异信号，提高 AI 预测药物等扰动下细胞响应的能力。
2026-10-13 · arXiv · Yuchen Yan, Yatao Bian
- 近约 30 天来自 arXiv、bioRxiv、medRxiv、OpenAlex；要点由本站根据摘要撰写。
里程碑 10
大号发光节点是飞跃性突破： AI 飞跃 冷色 · 学科飞跃 暖色 · 双环 = 两者都是
-
临床
Radical Numerics：Omnii-1 设计的噬菌体在同情用药途径下首次用于耐药大肠杆菌感染患者AI：基因组语言模型设计的 T7 噬菌体变体首次进入人体（实验室中清除了患者分离株）；学科：个性化噬菌体疗法的新路径，但单例、未披露疗效，尚无同行评审
Radical Numerics厂商自述 -
监管
FDA 优先审评受理武田 zasocitinib 新药申请，PDUFA 目标日 2027 年一季度可能成为首个获批的计算设计药物；但其设计主要靠物理模拟，“AI 设计”说法有争议
Takeda有争议 -
临床
Insilico 启动 rentosertib 3 期临床（IPF，320 例，52 周）首个“AI 发现靶点 + 生成式 AI 设计分子”的药物进入 3 期
Insilico Medicine厂商自述 -
论文
Insilico：AI 发现靶点 + 生成式设计的 TNIK 抑制剂从发现到临床全过程（Nature Biotechnology）首个公开发表全流程的“AI 靶点 + AI 分子”药物
Nature Biotechnology
这个筛选下没有里程碑。
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